Ученые начали на людях испытывать новую генную терапию от муковисцидоза

В европейских странах начались клинические испытания генной терапии муковисцидоза в виде ингаляций, как сообщается в пресс-релизе Имперского колледжа Лондона. Экспериментальный препарат под названием BI 3720931 был разработан компанией Boehringer Ingelheim и представляет собой активную версию гена белка CFTR, дефект которого приводит к заболеванию.

Доставка осуществляется с помощью лентивирусного вектора, который направляет ген в клетки дыхательных путей.

Ожидается, что испытания LENTICLAIR 1, включающие первую открытую и вторую плацебо-контролируемую фазу для оценки безопасности и эффективности, пройдут в десяти клиниках в Великобритании, Испании, Италии, Нидерландах и Франции. Исследование под руководством Эрика Олтона из Имперского колледжа Лондона предполагает участие около 36 взрослых пациентов с различными генетическими вариантами муковисцидоза. Каждому участнику будет назначена одна из трех доз препарата для выбора оптимальной дозы для дальнейших тестов. Завершение 24-недельного периода испытаний LENTICLAIR 1 запланировано на апрель 2027 года, после чего продолжится долгосрочное наблюдение за участниками в рамках множества тестирований LENTICLAIR-ON.